Hace 11 meses, EE.UU. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) cerró el ensayo clínico de fase I/II “IGNITE DMD” de Solid Biosciences (SLDB) después de que uno de los pacientes jóvenes involucrados en el ensayo sufriera un “evento adverso grave”. A pesar de que el paciente en cuestión se recuperó, ningún paciente nuevo sufrió eventos adversos tan graves y la compañía proporcionó a la FDA "información y medidas destinadas a mejorar la seguridad del paciente" y "datos relacionados con las mejoras del proceso de fabricación", la FDA se negó a permitir que se realizaran ensayos. se reanudará en julio y pidió a Solid Biosciences que proporcione aún más información sobre sus ensayos y sobre las medidas de seguridad que propuso agregar para que los ensayos vuelvan a encarrilarse. Avancemos tres meses más y... ¡éxito! El jueves, Solid Biosciences confirmó que La FDA ha “levantado la suspensión clínica” de sus ensayos, reconociendo que la compañía ha “abordado satisfactoriamente todas las cuestiones de suspensión clínica”. En el futuro, la compañía planea eliminar la mayoría de las cápsides virales vacías (la cubierta proteica que contiene material viral) y limitar el peso máximo de los pacientes infantiles que participan en sus ensayos a 18 kilogramos, para reducir la carga viral del SGT-001. Terapia a la que están expuestos los pacientes. Como sugiere el nombre, los ensayos IGNITE DMD de Solid Biosciences tienen como objetivo ralentizar o revertir los efectos de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética que causa degeneración muscular progresiva y debilidad principalmente en niños pequeños de dos años en adelante (lo que explica la baja peso máximo de los participantes del ensayo). El SGT-001 de la empresa es una terapia genética que inyecta en un paciente un virus modificado que contiene ADN codificado para solucionar los problemas que causan la enfermedad. Al menos, esto es lo que debería suceder en teoría. Los ensayos de IGNITE DMD están diseñados para determinar si funciona en la práctica y, gracias a la reconsideración de la FDA, ahora se permitirá que estos ensayos se reanuden, probablemente en el primer trimestre de 2021. En una nota el jueves, el analista de Chardan, Gbola Amusa, confirmó que La decisión de la FDA pone el desarrollo de SGT-001 “de nuevo en marcha” para abordar una oportunidad de mercado global de 50 mil millones de dólares. Si se aprueba, el tratamiento será una de las “relativamente pocas” terapias genéticas que jamás hayan sido aprobadas para uso humano a nivel mundial, lo que colocará a Solid Biosciences en una posición de liderazgo en este mercado. Y debido a que los productos de terapia génica como SGT-001 se consideran "novedosos, complejos y relativamente difíciles de fabricar", las barreras de entrada a este mercado para los competidores serían significativas. El analista ve esto como una "gran oportunidad", una que no sin riesgos, pero que podría, si el tratamiento da resultado, elevar las acciones de Solid Biosciences desde su precio actual de 4 dólares y cambiar hasta 12.50 dólares o más. Este nuevo precio objetivo, por cierto, es más del doble de lo que Amusa valoraba a la compañía antes de la decisión del jueves de la FDA, e implica un aumento del 208% con respecto a los niveles actuales. Y, de hecho, Amusa reflexiona que “con el progreso”, el tratamiento “podría llevar a SLDB significativamente más allá de nuestro precio objetivo actualizado de $12.50” – y señala repetidamente que en años pasados, las acciones de Solid Biosciences incluso alcanzaron “máximos máximos de >$50/sh, ”, lo que implica que el eventual beneficio podría ser incluso mayor de lo que está dispuesto a postular hoy. (Para ver el historial de Amusa, haga clic aquí) En general, SLDB tiene una calificación de Compra moderada según el consenso de analistas, basada en 2 calificaciones de "comprar" y 1 de "mantener". Las acciones se venden a 4.06 dólares y el precio objetivo promedio de 7.17 dólares implica un potencial de subida del 79%. (Consulte el análisis de acciones de SLDB en TipRanks) Para encontrar buenas ideas para la negociación de acciones de atención médica con valoraciones atractivas, visite Best Stocks to Buy de TipRanks, una herramienta recientemente lanzada que reúne todos los conocimientos sobre acciones de TipRanks. Descargo de responsabilidad: las opiniones expresadas en este artículo son únicamente los de los analistas destacados. El contenido está destinado a ser utilizado únicamente con fines informativos.
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